令和9年度 難治性疾患実用化研究事業

概要

「希少性」「原因不明」「効果的な治療方法未確立」「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患（指定難病を含む）を対象に、病因・病態の解明と画期的な診断・治療・予防法の開発を推進するAMEDの事業。医薬品、再生・細胞医療・遺伝子治療、医療機器、エビデンス創出、情報基盤開発、病態解明の6分野で計23の公募枠を設け、病態解明分野には若手育成枠（F-2・F-4）がある。研究開発費は枠により1課題あたり年間750万円〜2億5,000万円（間接経費を含まず、上限）、期間は最長3年（A-4・B-3は最長1年）で令和9年4月開始予定。応募はe-Radで令和8年10月7日から11月24日正午まで。がん・生活習慣病・精神疾患等、他事業で組織的に研究されている疾患は対象外。問い合わせは創薬事業部 疾患医薬品研究開発課（rare-koubo[at]amed.go.jp、E-mailのみ）。

応募要件

国内の研究機関等（国の施設等機関、公設試験研究機関、大学・大学共同利用機関法人、民間企業の研究開発部門、研究を主な事業目的とする公益法人・一般法人、独立行政法人等、技術研究組合など）に所属し、そこを主たる研究場所とする研究開発代表者。スタートアップ企業等も応募可（財務状況の健全性の確認あり）。国外所属・無所属の研究者も、契約締結日までに国内機関に所属して実施する体制を取れれば応募可。若手育成枠（F-2・F-4）は研究開発開始年度4月1日時点で満43歳未満または博士号取得後10年未満。令和9年度に本事業の研究開発代表者として参画予定の者は病態解明分野（F-1〜F-4）に研究開発代表者として応募できない。

対象となる研究

「希少性」「原因不明」「効果的な治療方法未確立」「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患（指定難病を含む）を対象とする研究開発。医薬品分野（A-1シーズ探索、A-2超希少シーズ探索、A-3治験準備、A-4治験プロトコル作成、A-5治験）、再生・細胞医療・遺伝子治療分野（B-1〜B-4）、医療機器分野（C-1シーズ探索、C-2プログラム医療機器（SaMD）、C-3治験準備、C-4治験）、エビデンス創出分野（D-1一般、D-2小児、D-3超希少、D-4リアルワールドデータ、D-5栄養管理）、情報基盤開発分野（E）、病態解明分野（F-1 Research 0、F-2若手 Research Y0、F-3 Research 1、F-4若手 Research Y1）。医薬品分野は原則として第II相試験までを対象とする。がん・生活習慣病・精神疾患等、他の事業で組織的な研究の対象となっている疾患、および4要件を満たさない疾患の提案は対象外。

採択されやすい研究像

公募要領「5.1.2 審査項目と観点」による。①事業趣旨・目標との整合性（不十分と判断されれば不採択） ②科学的・技術的な意義及び優位性（これまでの実績、独創性・新規性・革新性、医療分野の進展や新技術の創出への寄与、社会的ニーズ、国の方針との合致） ③計画の妥当性（全体計画と目的の明確さ、年度計画の具体性と実現可能性、生命倫理・安全対策の法令遵守） ④実施体制（研究開発体制と連携体制、エフォート、不合理な重複・過度の集中がないこと） ⑤所要経費の妥当性 ⑥社会への影響・波及効果と国費を用いる妥当性。あわせて最終目標までのロードマップが明確であることが求められる。

過去の採択傾向

令和8年度公募（令和7年10月8日〜11月25日）は申請371件・書面評価通過128件・採択64件。採択の多い枠はD-1エビデンス創出（申請45件・採択10件）、F-1病態解明 Research 0（申請74件・採択8件）、A-1医薬品シーズ探索（申請27件・採択6件）、E-1ゲノム研究（申請6件・採択5件）。若手枠のF-2は申請62件・採択4件。令和8年度2次公募（医薬品ステップ1）は申請6件・採択4件。令和7年度公募は申請327件・採択60件。

応募方法

申請システム: e-Rad

必要書類:

• 研究開発提案書（分野別の記入用様式: 医薬品／再生等／医療機器／エビデンス創出／情報基盤開発／病態解明）
• 研究開発提案書別紙（非臨床試験サマリー、非臨床試験ガントチャート、薬事承認までのロードマップ）（該当する場合）
• ヒト全ゲノムシークエンス解析プロトコール様式（ヒト全ゲノムシークエンス解析を実施する場合は必須）
• PMDA対面助言の記録及び別紙（対面助言を実施済みの場合）

記載項目:

• 提案する公募枠
• 研究概要と目的（ハイライト: 目的、特色・独創性、成果達成の可能性、期待される成果）
• 作業仮説とその根拠（病態解明分野）
• 研究開発代表者・分担者の情報
• 実施体制図
• 研究開発の主なスケジュール
• 研究開発項目別の研究開発概要
• 協力体制（生物統計家、知財担当者、薬事担当者など）
• 知的財産について
• 遵守すべき法令・指針等
• 臨床研究の予定
• 各年度別経費内訳

申請手続きガイド

事前準備チェックリスト

申請手順

1. 🔬 研究者 e-Radにログイン

   研究者番号とパスワードでe-Radにログインします。初回ログイン時はパスワード変更が必要です。ログインできない場合は事務担当者に連絡してください。
2. 🔬 研究者 公募の検索・選択

   「公募一覧」から応募先の公募を検索して選択します。配分機関名やキーワードで絞り込みが可能です。公募が表示されない場合は、公募開始日を確認してください。
3. 🔬 研究者 応募情報の入力

   研究課題名、研究期間、研究経費、研究組織（共同研究者）などの応募情報をフォームに入力します。入力途中でも一時保存が可能です。共同研究者がいる場合は、相手方の研究者番号が必要です。
4. 🔬 研究者 申請書類のアップロード

   研究計画書・提案書等のPDFファイルをアップロードします。ファイルサイズの上限（通常3〜10MB）に注意してください。アップロード後、プレビューで文字化けや図の崩れがないか必ず確認してください。
5. 🔬 研究者 入力内容の確認・一時保存

   すべての入力項目とアップロードファイルを確認し、一時保存します。この段階ではまだ提出されていません。確認画面で警告メッセージが出ていないか注意してください。
6. 🔬 研究者 所属機関への承認依頼（送信）

   入力完了後、「所属研究機関への送信」を実行して、事務担当者に承認を依頼します。この操作を行わないと事務側に申請が届きません。機関内締切までに必ず送信してください。
7. 🏢 事務担当者 事務担当者による内容確認

   研究者から送信された申請内容を確認します。記載内容の不備（機関名の誤り、予算の整合性、共同研究者の所属確認など）をチェックし、修正が必要な場合は差し戻します。
8. 🏢 事務担当者 機関承認・配分機関への提出

   内容確認が完了したら、機関承認を行い配分機関へ正式に提出します。提出後は修正できませんので、承認前に研究者と最終確認を行ってください。提出完了後、受付番号を控えておくことを推奨します。

申請のポイント

• 公募締切の3日前までに提出することを強く推奨します。締切直前はサーバーが混雑し、タイムアウトやエラーが発生しやすくなります。
• 入力途中はこまめに一時保存してください。ブラウザの戻るボタンやタブの閉じ操作で入力内容が失われることがあります。
• 研究者番号の未登録・失効が最も多いトラブルです。公募情報が出たら、まず応募予定者の研究者番号を確認してください。
• 推奨ブラウザはChrome・Edge・Firefoxの最新版です。Internet Explorerは非対応です。
• 共同研究者を含む申請の場合、相手方機関の承認も必要です。他機関の事務担当者との連絡を早めに取ってください。