令和9年度 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）

概要

AMED創薬事業部が運営する、希少疾病用医薬品の指定前段階の開発を後押しする補助事業（通称プレオーファン）。厚生労働大臣による希少疾病用医薬品の指定前は開発を推進する仕組みが乏しいため、本邦で希少疾病用医薬品として製造販売承認取得を目指す企業等に対し、ヒト初回投与試験実施前およびヒト初回投与試験以降の開発費用の一部を補助する。対象は医薬品候補物質が特定された開発品目で、医療機器・再生医療等製品（遺伝子治療を含む）は対象外。補助の上限は1開発品目あたり年間でヒト初回投与試験実施前5,000万円、ヒト初回投与試験以降1億円（年度内の対象試験が非臨床試験のみの場合は5,000万円）。新規採択予定はヒト初回投与試験実施前0～3課題、ヒト初回投与試験以降0～2課題。研究開発期間は交付決定日から令和12年3月31日まで。令和9年度公募の受付は令和8年10月1日から11月4日正午まで（例年から受付期間が変更）。提出はe-Radを使わずメール添付等で行う。ヒアリング審査は令和9年1月13日・14日（予定、オンライン）、採択可否の通知は令和9年2月中旬（予定）。公募説明会は開催せず、公募説明資料が公開されている。これまで別に募集していた創薬ブースター導出テーマ向けの公募は、本公募に一本化された。問い合わせは創薬事業部 創薬企画・評価課（id3preo@amed.go.jp、メールのみ）。

応募要件

次のいずれかに所属し、そこを主たる研究場所とする研究開発代表者（研究開発代表機関は企業等）。(A)民間企業の研究開発部門・研究所等、(B)研究を主な事業目的とする一般社団法人・一般財団法人・公益社団法人・公益財団法人、(C)その他AMED理事長が適当と認めるもの。希少疾病用医薬品として製造販売承認取得を目指す開発品目を有する企業等が対象で、複数社の共同申請も可。スタートアップ企業等（中小企業のうち設立10年以内）は財務状況の健全性を確認される。研究開発分担機関は原則として国内の企業等、または代表機関から委託されて医師主導治験を実施する国内の機関等。

対象となる研究

本邦における希少疾病用医薬品として製造販売承認取得を目指す開発品目（医薬品候補物質が特定されたものに限る）の、ヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発。開発フェーズは非臨床研究・前臨床研究、臨床試験、治験、観察研究等。非臨床試験・臨床試験等のデータ取得試験のほか、治験薬製造費、品質試験等のCMC関連費用、PMDAの対面助言の手数料、既上市医薬品の効能追加のための研究開発費も対象。医療機器、再生医療等製品（遺伝子治療を含む）は対象外。

採択されやすい研究像

①事業趣旨・目的との整合性があり、医療上の必要性と希少疾病用医薬品指定取得を見据えた開発の可能性が高いこと、②現在の技術レベルと実績が十分で、全体計画と年度ごとの計画が具体的かつ実現可能であり、品質・有効性・安全性の検討が適切に計画されていること、③開発期間終了後の実用化と希少疾病用医薬品指定へつながる明確な見通しがあること

過去の採択傾向

令和8年度実績（公式）: 応募21課題（臨床開発段階8課題、非臨床開発段階13課題）に対し採択3課題（臨床開発段階1課題、非臨床開発段階2課題）、採択率約14.3%。採択課題例: 『切除不能な進行再発食道癌に対するBNCT用ホウ素医薬品の開発』（ステラファーマ株式会社、ボロファラン(10B)）、『特発性肺線維症に向けた細胞外小胞治療用製剤の臨床開発』（株式会社EVerMed、EM-001）、『新規作用機序を有する難治性MRSA感染症治療薬の開発』（株式会社ゲノム創薬研究所、ライソシンE）。

応募方法

申請システム: メール（電子メール添付。e-Radは使用しない）

必要書類:

• （様式1）研究開発提案書（必須）
• 応募課題登録表（必須）
• 医薬品開発の研究マネジメントに関してのチェック項目記入表（必須）
• 応募書類送付前チェックリスト（必須）
• 財務状況資料（代表機関がスタートアップ企業等の場合は財務スコアリングと直近3年分の法人税申告書一式が必須。資金繰り表はヒアリング対象となった場合にAMEDの連絡後に提出）
• PMDAの対面助言の記録等（実施している場合は必須）
• 臨床試験に関する資料等（該当する場合は必須。様式自由、未実施の場合は案で可）

記載項目:

• 法人概要（概要、経営体制、経営陣のプロフィール、財務状況）
• 研究の背景・目的、開発品目の要旨（対象疾患、医療上の必要性、開発の可能性、作用機序など）
• 補助金（研究開発費）の必要性
• PMDAとの相談実績の概要
• 期待される収益性の概略
• 実用化の全体計画と実用化における課題
• 本事業における年度別計画及び到達目標
• 研究開発の将来展望
• 研究開発代表者及び研究開発分担者に関する情報
• 実施体制図
• 研究開発の主なスケジュール
• 各年度別経費内訳
• 応募中・採択済みの研究費とエフォート
• 開発候補品のTPP

申請手続きガイド

事前準備チェックリスト

申請手順

1. 🔬 研究者 e-Radにログイン

   研究者番号とパスワードでe-Radにログインします。初回ログイン時はパスワード変更が必要です。ログインできない場合は事務担当者に連絡してください。
2. 🔬 研究者 公募の検索・選択

   「公募一覧」から応募先の公募を検索して選択します。配分機関名やキーワードで絞り込みが可能です。公募が表示されない場合は、公募開始日を確認してください。
3. 🔬 研究者 応募情報の入力

   研究課題名、研究期間、研究経費、研究組織（共同研究者）などの応募情報をフォームに入力します。入力途中でも一時保存が可能です。共同研究者がいる場合は、相手方の研究者番号が必要です。
4. 🔬 研究者 申請書類のアップロード

   研究計画書・提案書等のPDFファイルをアップロードします。ファイルサイズの上限（通常3〜10MB）に注意してください。アップロード後、プレビューで文字化けや図の崩れがないか必ず確認してください。
5. 🔬 研究者 入力内容の確認・一時保存

   すべての入力項目とアップロードファイルを確認し、一時保存します。この段階ではまだ提出されていません。確認画面で警告メッセージが出ていないか注意してください。
6. 🔬 研究者 所属機関への承認依頼（送信）

   入力完了後、「所属研究機関への送信」を実行して、事務担当者に承認を依頼します。この操作を行わないと事務側に申請が届きません。機関内締切までに必ず送信してください。
7. 🏢 事務担当者 事務担当者による内容確認

   研究者から送信された申請内容を確認します。記載内容の不備（機関名の誤り、予算の整合性、共同研究者の所属確認など）をチェックし、修正が必要な場合は差し戻します。
8. 🏢 事務担当者 機関承認・配分機関への提出

   内容確認が完了したら、機関承認を行い配分機関へ正式に提出します。提出後は修正できませんので、承認前に研究者と最終確認を行ってください。提出完了後、受付番号を控えておくことを推奨します。

申請のポイント

• 公募締切の3日前までに提出することを強く推奨します。締切直前はサーバーが混雑し、タイムアウトやエラーが発生しやすくなります。
• 入力途中はこまめに一時保存してください。ブラウザの戻るボタンやタブの閉じ操作で入力内容が失われることがあります。
• 研究者番号の未登録・失効が最も多いトラブルです。公募情報が出たら、まず応募予定者の研究者番号を確認してください。
• 推奨ブラウザはChrome・Edge・Firefoxの最新版です。Internet Explorerは非対応です。
• 共同研究者を含む申請の場合、相手方機関の承認も必要です。他機関の事務担当者との連絡を早めに取ってください。