令和9年度 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）【公募予告】

概要

AMED創薬事業部が運営する希少疾病用医薬品の指定前段階の開発を後押しする補助事業（通称プレオーファン）。厚生労働大臣による希少疾病用医薬品の指定前は支援制度が乏しく研究開発が進みにくいため、製造販売承認取得を目指す企業等に対し、ヒト初回投与試験実施前および実施以降の開発費用の一部を補助する。対象は医薬品候補物質が特定された開発品目（医療機器・再生医療等製品は対象外）。令和9年度は公募予告の段階で、公募予告掲載日は令和8年6月24日、公募開始は令和8年10月上旬、提案書類締切は令和8年11月上旬をいずれも予定（変更の可能性あり）。補助金額・採択予定件数・様式は公募開始時に公表予定。公募説明会は開催せず、公募開始後に説明資料をホームページに掲載予定。問い合わせは創薬事業部 創薬企画・評価課（id3preo@amed.go.jp）。

応募要件

国内の研究機関等に所属する研究開発代表者。民間企業の研究開発部門・研究所、研究を主な事業目的とする一般社団/財団・公益社団/財団法人、その他AMED理事長が適当と認める機関が対象。スタートアップ企業等（設立10年以内の中小企業）は財務健全性の確認あり。大学単独の応募は対象外。

対象となる研究

本邦における希少疾病用医薬品（医薬品候補物質が特定されたものに限る）の製造販売承認取得を目指すための開発。製剤開発、非臨床試験・前臨床研究から早期の治験（医師主導治験/企業治験）に至る幅広い開発フェーズを対象とする。品質試験・非臨床試験・臨床試験等のデータ取得費、治験薬製造費、PMDA対面助言手数料が対象。既に上市された医薬品の効能追加のための研究開発も対象。医療機器・再生医療等製品（遺伝子治療を含む）は対象外。

採択されやすい研究像

令和8年度公募要領の審査項目（前年度）から読み取れる観点として、①事業趣旨との整合性および科学的・技術的な意義・優位性（独創性・新規性・革新性、医療分野の進展への寄与）、②計画の妥当性（全体計画の明確さ、年度ごとの具体的で実現可能な計画、生命倫理・安全対策の法令遵守）、③実施体制・所要経費の妥当性が重視される。採択条件として、医療上の必要性および希少疾病用医薬品指定取得を見据えた開発の可能性が高いもの、AMED支援プロジェクトに関連する開発品目が優先的に採択される。開発期間終了後の実用化見通しの明確さも総合評価される。

過去の採択傾向

令和8年度実績（公式）: 応募21課題（臨床開発段階8課題、非臨床開発段階13課題）に対し採択3課題（臨床開発段階1課題、非臨床開発段階2課題）、採択率約14.3%。採択課題例: 『切除不能な進行再発食道癌に対するBNCT用ホウ素医薬品の開発』（ステラファーマ株式会社、ボロファラン(10B)）、『特発性肺線維症に向けた細胞外小胞治療用製剤の臨床開発』（株式会社EVerMed、EM-001）、『新規作用機序を有する難治性MRSA感染症治療薬の開発』（株式会社ゲノム創薬研究所、ライソシンE）。

応募方法

申請システム: e-Rad

必要書類:

• 研究開発提案書（提案書様式）
• 応募課題登録表

記載項目:

• 研究概要（目的・特色・独創性・目標達成の可能性・期待される成果）
• 研究開発の全体計画・ロードマップ（年度ごとの計画・到達点）
• 研究開発体制図（代表者・分担者・研究参加者・外注先の役割と連携）
• 期待される科学的成果と学術的・社会的・経済的メリット
• 経費内訳・支出計画

申請手続きガイド

事前準備チェックリスト

申請手順

1. 🔬 研究者 e-Radにログイン

   研究者番号とパスワードでe-Radにログインします。初回ログイン時はパスワード変更が必要です。ログインできない場合は事務担当者に連絡してください。
2. 🔬 研究者 公募の検索・選択

   「公募一覧」から応募先の公募を検索して選択します。配分機関名やキーワードで絞り込みが可能です。公募が表示されない場合は、公募開始日を確認してください。
3. 🔬 研究者 応募情報の入力

   研究課題名、研究期間、研究経費、研究組織（共同研究者）などの応募情報をフォームに入力します。入力途中でも一時保存が可能です。共同研究者がいる場合は、相手方の研究者番号が必要です。
4. 🔬 研究者 申請書類のアップロード

   研究計画書・提案書等のPDFファイルをアップロードします。ファイルサイズの上限（通常3〜10MB）に注意してください。アップロード後、プレビューで文字化けや図の崩れがないか必ず確認してください。
5. 🔬 研究者 入力内容の確認・一時保存

   すべての入力項目とアップロードファイルを確認し、一時保存します。この段階ではまだ提出されていません。確認画面で警告メッセージが出ていないか注意してください。
6. 🔬 研究者 所属機関への承認依頼（送信）

   入力完了後、「所属研究機関への送信」を実行して、事務担当者に承認を依頼します。この操作を行わないと事務側に申請が届きません。機関内締切までに必ず送信してください。
7. 🏢 事務担当者 事務担当者による内容確認

   研究者から送信された申請内容を確認します。記載内容の不備（機関名の誤り、予算の整合性、共同研究者の所属確認など）をチェックし、修正が必要な場合は差し戻します。
8. 🏢 事務担当者 機関承認・配分機関への提出

   内容確認が完了したら、機関承認を行い配分機関へ正式に提出します。提出後は修正できませんので、承認前に研究者と最終確認を行ってください。提出完了後、受付番号を控えておくことを推奨します。

申請のポイント

• 公募締切の3日前までに提出することを強く推奨します。締切直前はサーバーが混雑し、タイムアウトやエラーが発生しやすくなります。
• 入力途中はこまめに一時保存してください。ブラウザの戻るボタンやタブの閉じ操作で入力内容が失われることがあります。
• 研究者番号の未登録・失効が最も多いトラブルです。公募情報が出たら、まず応募予定者の研究者番号を確認してください。
• 推奨ブラウザはChrome・Edge・Firefoxの最新版です。Internet Explorerは非対応です。
• 共同研究者を含む申請の場合、相手方機関の承認も必要です。他機関の事務担当者との連絡を早めに取ってください。