令和8年度 難治性疾患実用化研究事業（2次公募）

概要

希少難治性疾患（希少性・原因不明・効果的治療方法未確立・長期的な生活上の支障の4要件を満たす疾患）を対象に、医薬品の治験準備段階の研究開発を支援する事業の令和8年度2次公募。予定採択数は0〜4課題程度、実施期間は最長1年6ヶ月（令和8年10月予定開始）。研究開発代表者は国内研究機関に所属し、研究開発実施計画の策定と成果取りまとめの責任を担える者。スタートアップ企業等の応募も可能（財務健全性の確認が必須）。応募はe-Radポータルサイト経由。問合せ先: AMED創薬事業部 疾患医薬品研究開発課（rare-koubo@amed.go.jp）。

応募要件

国内研究機関に所属する研究者、スタートアップ企業等

対象となる研究

希少性・原因不明・効果的治療方法未確立・長期的な生活上の支障の4要件を満たす希少難治性疾患について、医薬品の治験準備段階（非臨床安全性試験、製造法確立、薬事相談等）の研究開発を行う課題。AMED-PoC獲得後、企業導出または医師主導治験移行を見据えた実用化志向のテーマが対象。

採択されやすい研究像

①対象疾患に関する確固たる科学的根拠（POC）と非臨床試験データの蓄積があること、②PMDA薬事戦略相談・対面助言の経験や計画が明示されていること、③臨床開発（医師主導治験/企業導出）への明確なロードマップ、④非臨床試験ガントチャートで実施項目・期間・実施体制が現実的に描けていること、⑤治験薬製造体制（GMP対応CMC）の見通しがあること、⑥スタートアップ参画の場合は財務健全性が確認できること。

過去の採択傾向

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応募方法

申請システム: e-Rad

必要書類:

• 研究開発提案書（医薬品版）
• 研究開発提案書別紙（非臨床試験サマリー）
• 非臨床試験ガントチャート
• 薬事承認までのロードマップ
• ヒト全ゲノムシークエンス解析プロトコール様式（該当時）

記載項目:

• 研究開発の目的
• 対象疾患の特性とアンメットメディカルニーズ
• 非臨床試験計画
• 薬事戦略
• 実施体制
• 研究費積算
• 薬事承認までのロードマップ

申請手続きガイド

事前準備チェックリスト

申請手順

1. 🔬 研究者 e-Radにログイン

   研究者番号とパスワードでe-Radにログインします。初回ログイン時はパスワード変更が必要です。ログインできない場合は事務担当者に連絡してください。
2. 🔬 研究者 公募の検索・選択

   「公募一覧」から応募先の公募を検索して選択します。配分機関名やキーワードで絞り込みが可能です。公募が表示されない場合は、公募開始日を確認してください。
3. 🔬 研究者 応募情報の入力

   研究課題名、研究期間、研究経費、研究組織（共同研究者）などの応募情報をフォームに入力します。入力途中でも一時保存が可能です。共同研究者がいる場合は、相手方の研究者番号が必要です。
4. 🔬 研究者 申請書類のアップロード

   研究計画書・提案書等のPDFファイルをアップロードします。ファイルサイズの上限（通常3〜10MB）に注意してください。アップロード後、プレビューで文字化けや図の崩れがないか必ず確認してください。
5. 🔬 研究者 入力内容の確認・一時保存

   すべての入力項目とアップロードファイルを確認し、一時保存します。この段階ではまだ提出されていません。確認画面で警告メッセージが出ていないか注意してください。
6. 🔬 研究者 所属機関への承認依頼（送信）

   入力完了後、「所属研究機関への送信」を実行して、事務担当者に承認を依頼します。この操作を行わないと事務側に申請が届きません。機関内締切までに必ず送信してください。
7. 🏢 事務担当者 事務担当者による内容確認

   研究者から送信された申請内容を確認します。記載内容の不備（機関名の誤り、予算の整合性、共同研究者の所属確認など）をチェックし、修正が必要な場合は差し戻します。
8. 🏢 事務担当者 機関承認・配分機関への提出

   内容確認が完了したら、機関承認を行い配分機関へ正式に提出します。提出後は修正できませんので、承認前に研究者と最終確認を行ってください。提出完了後、受付番号を控えておくことを推奨します。

申請のポイント

• 公募締切の3日前までに提出することを強く推奨します。締切直前はサーバーが混雑し、タイムアウトやエラーが発生しやすくなります。
• 入力途中はこまめに一時保存してください。ブラウザの戻るボタンやタブの閉じ操作で入力内容が失われることがあります。
• 研究者番号の未登録・失効が最も多いトラブルです。公募情報が出たら、まず応募予定者の研究者番号を確認してください。
• 推奨ブラウザはChrome・Edge・Firefoxの最新版です。Internet Explorerは非対応です。
• 共同研究者を含む申請の場合、相手方機関の承認も必要です。他機関の事務担当者との連絡を早めに取ってください。